2026年1月4日 08:00
从肝外递送到临床拓展｜锁定BIOCHINA2026 小核酸药物创新开发论坛
12月25 日，NMPA官网显示，阿斯利康的Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市，成为小核酸疗法进入中国市场的又一重要信号。近年来，小核酸药物（如siRNA、ASO等）凭借高特异性、长效性及靶向“不可成药”基因的潜力，成为生物医药新热点，但其发展仍面临多重挑战：研发上需突破肝外递送技术；临床上需推动适应症从罕见病向常见病拓展；工艺上需解决大规模生产的成本与质控难题。
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