近日，复旦大学团队自主研发并发起临床研究的GEB-101获FDA临床试验批准，成为全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因编辑疗法，标志着眼科基因治疗迈入精准化新阶段。这一成果并非个例，全球基因治疗正围绕罕见病、慢病、神经疾病等多类适应症加速突破。

眼科领域成果密集，国产端表现亮眼，健达九州GA001注射液进入临床后期，已获FDA相关资格认定；星明优健UGX-202处于临床开发阶段，2025年达成海外合作加速全球布局。河北省眼科医院EXG202注射液临床研究推进，单次注射有望长期控制湿性黄斑变性（wAMD），摆脱传统反复给药困扰。

罕见病治疗日趋成熟，费城儿童医院用个性化碱基编辑疗法成功治疗CPS1缺乏症婴儿，为同类罕见代谢病提供范式。美国科研团队基于逆转录酶开发出一种新型基因编辑技术，可同时修复多个致病突变，为囊性纤维化等多突变疾病带来广谱治疗可能。

神经疾病领域，荷兰uniQure公司的亨廷顿病基因疗法展现显著潜力，计划2026年提交上市申请。慢病领域稳步探索，针对糖尿病、心血管疾病的基因疗法，正尝试通过编辑代谢相关基因实现长期病情管控。

当前基因治疗正朝着精准化、广谱化、可及化演进，持续降低治疗成本、扩大适用人群。聚焦行业前沿，BIOCHINA2026 基因治疗创新开发论坛以“罕见病+眼科+慢病+神经疾病”为核心亮点，汇聚全球专家搭建交流平台，诚邀行业从业者、研究者共赴盛会，共研基因治疗发展新突破！

BIOCHINA2026 基因治疗新增亮点

基因治疗创新开发论坛

BIOCHINA2026 展位图

1月份限时0元注册！

展览票1月份限时0元获取！1月后要收费100元哦！立刻扫码注册锁定名额，BIOCHIN2026现场深度参与！1月团体门票注册权益多！组团报名解锁展览、论坛、约见、活动等现场畅享权益，联系小易登记团体权益，即刻锁定名额，解锁行业前沿机遇!

扫码报名

扫码登记团体权益

关于

BIOCHINA2026

BIOCHINA微站现已全面上线，一码了解大会完整内容，实时更新大会最新进展！